索乐匹尼布有望带来快速和持续缓解的治疗希望
在本次EHA会议上,公布了索乐匹尼布治疗wAIHA患者的ESLIM-02 II/III期研究(NCT05535933)II期部分的疗效和安全性结果(摘要号:S297)8。该研究是首个(截至发稿日)在中国wAIHA人群进行的随机双盲的SYK抑制剂研究。研究共纳入21例血红蛋白(Hb)水平<100 g/L、直接抗球蛋白试验(DAT)阳性(IgG+,伴或不伴C3+),且既往至少一线皮质类固醇治疗失败的wAIHA患者,其中原发性占90.5%,继发性占9.5%。此外,38.1%为利妥昔单抗经治的患者。所有入组患者按3:1的比例,随机分配至索乐匹尼布(n=16)或安慰剂(n=5)组,接受持续8周的双盲治疗,随后接受至少16周的开放标签治疗。Hb应答被定义为:在无紧急治疗干预情况下,至少1次Hb≥100 g/L,且较基线增加≥20 g/L。研究的主要终点是24周内的总体Hb应答。关键次要终点为持续Hb应答,即在至少间隔7天的连续3次可用评价中Hb≥100 g/L,并且较基线增加≥20 g/L,不受急救治疗的影响。
研究设计8
研究数据表明,与安慰剂相比,在wAIHA患者中在0至24周期间,索乐匹尼布组的总体应答率(OR)达到66.7%,持续应答率(DR)达到47.6%,在0至8周的双盲治疗期间,索乐匹尼布组患者的Hb总体应答率(OR)达到43.8%,而持续应答率(DR)为18.8%,这两项指标均高于安慰剂组的表现,后者OR和DR均为0%。此外,在利妥昔单抗经治的患者中,索乐匹尼布OR率和DR率分别为62.5%和37.5%。这些结果或可在一定程度上表明索乐匹尼布未来在wAIHA治疗领域具有潜在的临床意义。
主要终点和次要终点数据8
在治疗起效时间方面,在起始就接受索乐匹尼布治疗的患者中,Hb水平较基线增加≥15 g/L的中位时间为1.3周。在整体患者人群中,接受索乐匹尼布治疗的患者达到Hb≥100 g/L,并且较基线增加≥20 g/L的中位时间为4.9周。此外,在持续缓解的作用方面,根据24周研究数据,索乐匹尼布治疗的中位缓解持续时间达到20.5周。
Hb水平随时间的变化情况8